Tratamento para Fibrose Cística no SUS: medicamento aprovado e próximos passos

Tratamento para Fibrose Cística no SUS: medicamento aprovado e próximos passos

O remédio Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), usado para o tratamento da Fibrose Cística foi aprovado pela Comissão Nacional de Incorportação de Tecnologias (CONITEC) para ser incorporado ao tratamento da doença no Sistema Único de Saúde (SUS).
Tal aprovação é de extrema importância para os portadores da doença e um marco para a saúde brasileira. 

O que é a fibrose Cística?

A fibrose cística é uma doença genética rara, grave e infelizmente, ainda sem cura. Seu desenvolvimento se dá através pela alteração da sequência de um gene, o CFTR, que é responsável por regular o cloreto e bicarbonato entre os meios intracelulares e extracelulares das células presentes nas glândulas mucosas. 

A mutação causada por neste gene muda o aspecto das secreções do corpo, fazendo com que fiquem cerca de 30 a 60 vezes mais viscosas e grudentas. Como consequência, este acúmulo de mucosa leva ao acúmulo de bactérias e germes nas vias respiratórias e bloqueio no sistema digestivo e pâncreas, impedindo seu pleno funcionamento

Com os bloqueios e impedimentos, o corpo sofre com inchaços, inflamações e infecções, além de não absorver os nutrientes dos alimentos, ficando fraco e diminuindo a qualidade de vida do indivíduo com fibrose cística.

Sintomas da doença

Os sintomas da fibrose cística estão ligados às consequências que a mucosa gera no organismo, existindo atualmente mais de mil diferentes mutações. Os sintomas mais frequentes observados são: pele/suor de natureza salgada, tosse persistente com secreção, infecções pulmonares recorrentes, falta de fôlego, dificuldade de ganho de peso.

A gravidade também varia conforme a mutação e não há como precisar, para todos os portadores da doença, dois ou três estágios de gravidade. Porém, quanto mais cedo a doença for diagnosticada e tratada, maiores são as chances de cuidar do quadro e garantir uma melhor qualidade de vida. O diagnóstico da doença está presente na triagem do teste do pezinho ofertado pelo SUS e maternidades privadas.

Como atua o remédio aprovado pela CONITEC?

Atualmente o Trikafta é o medicamento mais moderno existente para a Fibrose Cística. Ele é o mais abrangente, pois alcança um grande número de pacientes com diferentes genes, e

é o mais caro. O tratamento anual com este medicamento pode ultrapassar os R$800 mil, o que é inviável para uma boa parte da população.

A aprovação da CONITEC e os próximos passos

No último mês de agosto, a CONITEC comunicou sua recomendação positiva para a incorporação do medicamento Trikafta ao SUS, beneficiando cerca de 1.700 pessoas ou mais, conforme contabilização do Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC).

O próximo passo para a disponibilização do medicamento é a publicação no Diário Oficial da União pelo Secretário da Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde do Ministério da Saúde (SECTICS/MS), determinando o prazo de 180 dias para o Ministério da Saúde incorporar o medicamento ao SUS.

Esta é uma vitória que deve ser muito celebrada, pois o direito à saúde é uma garantia constitucional que deve ser resguardada e promovida pelo poder público. Celebramos então a vitória da ciência, da saúde brasileira e da articulação das associações civis e familiares na luta pela promoção do bem-estar aos pacientes diagnosticados com doenças raras! Viva o SUS!

 Fontes:

http://portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/REBRAFC_2019.pdf

https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2021/dezembro/pacientes-com-fibrose-cistica-contam-com-protocolo-atualizado-no-sus

http://gbefc.org.br/site/pagina.php?idpai=9&id=306 

 

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Assessoria Científica Molecular

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